Studiu clinic de fază 2: NBI-'567 pentru boala Alzheimer

Cum se desfășoară studiul?

E un trial randomizat, dublu orb, controlat cu placebo. Se vor include aproximativ 135 adulți, vârstă 50-85 de ani. Participanții primesc fie doza mare, fie doza mică de NBI-'567, o dată pe zi.

Într-un interval de 12 săptămâni, cercetătorii evaluează eficacitatea, siguranța și profilul farmacocinetic al medicamentului, comparativ cu placebo. Obiectivul principal este variația scorului cognitiv compus față de linia de bază, măsurat la săptămâna 12.

Ce spune conducerea medicală?

Obiectivele secundare includ variația scorurilor ADAS-Cog și CDR Sum of Boxes, tot la 12 săptămâni.

Unde ne aflăm în procesul reglementar?

Eiry W. Roberts, MD, Chief Medical Officer la Neurocrine Biosciences, subliniază că deficiturile cognitive care afectează memoria și atenția sunt o trăsătură definitorie a bolii Alzheimer. Aceste deficiențe afectează semnificativ funcționarea zilnică a pacienților.

„Progresul nostru cu NBI-'567 reflectă angajamentul nostru de a oferi noi opțiuni terapeutice pentru această populație vulnerabilă,” a spus ea. „Acest lucru se aliniază și cu strategia noastră mai largă de explorare a țintirii selectivă a receptorilor muscarinici într-o gamă largă de afecțiuni neurologice și psihiatrice.”

Care este știința din spatele NBI-'567?

În august 2026, Neurocrine a primit acceptarea cererii de Investigational New Drug (IND) de la FDA pentru acest studiu de fază 2. Acest obiectiv a fost atins prin o parteneriat cu Nxera Pharma, care a susținut procesul reglementar.

De ce contează acum?

Studiul reprezintă un pas important spre dezvoltarea de noi tratamente menite să îmbunătățească cogniția la pacienții cu boala Alzheimer.

NBI-'567 este un agonist selectiv al receptorilor muscarinici M1/M4, conceput să îmbunătățească neurotransmisia colinergică fără efectele secundare periferice asociate cu agenții neselectivi. Studiile preclinice au demonstrat îmbunătățiri doza-dependente în sarcini de învățare și memorie în mai multe modele animale de disfuncție cognitivă.

Când vedem rezultatele?

Boala Alzheimer afectează peste 6 milioane de americani, iar terapiile actuale oferă doar aliniere simptomatică, nu modificare a bolii. Mecanismul compusului țintește ipoteza colinergică, care rămâne o abordare validată, în ciuda avansurilor recente în terapiile care țin ținta la amiloid.

Cum e împărțit parteneriatul?

Trialul de fază 2 urmează finalizarea cu succes a unui studiu de siguranță și dozare de fază 1 la voluntari sănătoși. Rezultatele din studiul curent sunt așteptate la sfârșitul anului 2027, cu posibilitatea de a trece la trialuri de fază 3, în așteptarea discuțiilor cu autoritățile de reglementare.

În baza acordului de colaborare, Nxera Pharma păstrează drepturi de co-dezvoltare în Japonia și anumite piețe asiatice, în timp ce Neurocrine menține drepturi de comercializare globale. Termenii financiari includ plăți la etape și regalii pe niveluri bazate pe vânzări nete.